【制藥網(wǎng) 市場分析】在小核酸藥物領域又迎來新的風口,據(jù)悉,長期以來,小核酸藥物的風口主要集中在siRNA(小干擾RNA)和反義核苷酸(ASO)領域。而這次的新風口聚焦在miRNA(微小RNA)上。miRNA憑借其獨特的調控機制與潛力,成為藥企競逐的新焦點。值得關注的是,在這波全新風口下,中國藥企的身影相對單薄。
據(jù)悉,在miRNA領域,法國生物技術公司Abivax憑借一個核心產品Obefazimod備受關注。有媒體稱,禮來與阿斯利康以超150億美元競購。
資料顯示,Obefazimod是一款口服增強miR-124(一種抗炎miRNA)表達的HIV RNA剪接調節(jié)因子,通過阻止Rev介導的未剪接HIV-1轉錄本輸出到細胞質并與帽結合復合物(CBC)相互作用來抑制病毒復制。其目前的適應癥主要針對潰瘍性結腸炎(UC)和克羅恩病(CD)等炎癥性腸病(IBD)。
IBD為一種慢性反復發(fā)作的腸道炎癥性疾病,有數(shù)據(jù)預測,IBD市場潛力巨大,到2030年,全球IBD市場將超過300億美元,巨大的商業(yè)潛力讓Abivax成為頭部眼中的“香饃饃”。
從進展上來看,2025年7月,Abivax宣布Obefazimod針對中重度活動性潰瘍性結腸炎(UC)患者的兩項III期研究(ABTECT-1和ABTECT-2)均達到主要終點。數(shù)據(jù)顯示,在兩項研究的50mg劑量組中,經安慰劑調整后的臨床緩解率分別達到19.3%和13.4%,且對JAK抑制劑或生物制劑應答不足的難治性患者,仍能發(fā)揮顯著療效。截至目前,Obefazimod的III期維持期試驗已完成入組,預計2026年中公布數(shù)據(jù),并計劃于2027年正式上市。
miR-124作為人體內源性的重要調節(jié)因子,在神經系統(tǒng)保護和抗炎反應中扮演著重要角色。但是從目前來看,除了Abivax的Obefazimod已進入III期臨床外,全球范圍內針對miR-124的在研管線并不多見。而國內藥企中,目前只有正大豐海、恒瑞醫(yī)藥、柯菲平和同諾康幾家藥企在miR-124賽道有所布局,且都處于臨床前早研階段。
當前,全球小核酸藥物市場正處于高速增長階段,miRNA作為全新賽道,有望成為推動行業(yè)增長的新引擎。國內藥企在siRNA、ASO領域已逐步實現(xiàn)追趕,但在miRNA這一新風口上,起步晚、布局少、進展慢的困境。業(yè)內表示,miRNA風口的到來,既是機遇也是挑戰(zhàn),在這一剛剛開啟的賽道,期待中國藥企未來的表現(xiàn)。
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