【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近年來，在國(guó)家藥監(jiān)局不斷加強(qiáng)罕見病用藥保障，建立并暢通鼓勵(lì)創(chuàng)新、加快引進(jìn)和臨時(shí)進(jìn)口；以及國(guó)內(nèi)藥企創(chuàng)新研發(fā)提速的背景下，我國(guó)罕見病用藥的上市數(shù)量和速度均呈顯著提升趨勢(shì)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年至2025年，我國(guó)有近190個(gè)罕見病藥品獲批上市，其中2025年就有48個(gè)罕見病藥物獲批，涉及神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液系統(tǒng)疾病、罕見腫瘤等領(lǐng)域。
 

　　值得注意的是，2026年以來，國(guó)內(nèi)也有多款罕見病新藥已獲批臨床試驗(yàn)，以及被納入優(yōu)先審評(píng)，其中國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥不在少數(shù)。如3月23日，翰森制藥發(fā)布公告，公司自主研發(fā)的1類新藥HS-20152注射液獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)簽發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書，擬開展用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的臨床試驗(yàn)。
 

　　據(jù)了解，作為創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型制藥企業(yè)，翰森制藥始終致力于提升罕見病藥物的可及性與可負(fù)擔(dān)性。截至2026年1月30日，公司已有7款創(chuàng)新藥在中國(guó)被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。2025年上半年，公司創(chuàng)新藥與合作產(chǎn)品的銷售收入占比已突破82.7%。
 

　　3月19日消息，因塞特醫(yī)藥的INCB000928片擬納入突破性療法，擬用于預(yù)防進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良(FOP)患者的異位骨化(HO)。進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良( FOP)，俗稱“石化人綜合征”，是一種罕見且致殘的常染色體顯性遺傳病。
 

　　2月25日，恒瑞醫(yī)藥公告，公司自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥 SHR-1918注射液(靶向ANGPTL3的單克隆抗體)，上市許可申請(qǐng)(NDA)正式獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，并納入優(yōu)先審評(píng)程序，主要用于治療成人和12歲及以上的未成年人純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者。
 

　　2月，晶泰科技孵化企業(yè)ReviR溪礫科技宣布，雙方深度合作的創(chuàng)新藥管線 RTX-117獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)又一罕見病適應(yīng)癥的臨床審批，將開展用于治療白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病(Vanishing White Matter,VWM)的臨床試驗(yàn)。RTX-117由晶泰科技基于其AI+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)與ReviR合作開發(fā)，是一款從疾病相關(guān)的病理通路出發(fā)，從分子源頭干預(yù)疾病進(jìn)程的小分子創(chuàng)新藥藥物。
 

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　　總的來說，2026年以來，國(guó)產(chǎn)罕見病新藥的不斷獲批，是中國(guó)罕見病藥物研發(fā)進(jìn)入"自主創(chuàng)新收獲期"的鮮明信號(hào)。未來，隨著政策支持持續(xù)加碼、本土藥企源頭創(chuàng)新能力的持續(xù)提升，中國(guó)有望在全球罕見病治療領(lǐng)域占據(jù)越來越重要的位置，為更多患者提供新的治療選擇。
 

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