【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】重磅管線沖刺關(guān)鍵 III 期與上市申報，當(dāng)前，外泌體已從基礎(chǔ)研究邁入臨床兌現(xiàn)與商業(yè)化沖刺的關(guān)鍵階段。

據(jù)悉，Capricor Therapeutics公司的Deramiocel（CAP-1002）是Capricor自主研發(fā)的一款基于同種異體細(xì)胞外泌體的創(chuàng)新細(xì)胞療法，該療法通過心臟來源細(xì)胞（CDCs）分泌外泌體來發(fā)揮治療作用，這些納米級囊泡富含具有生物活性的非編碼RNA及蛋白質(zhì)等關(guān)鍵成分。在DMD治療中，Deramiocel主要通過抑制肌肉組織的瘢痕形成與纖維化進程，修復(fù)受損的骨骼肌與心肌結(jié)構(gòu)，同時發(fā)揮顯著的免疫調(diào)節(jié)作用。

目前，Deramiocel已相繼獲得美國FDA授予的孤兒藥資格、再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）認(rèn)定及罕見兒科疾病認(rèn)定，并獲歐洲藥品管理局授予先進治療醫(yī)藥產(chǎn)品（ATMP）資格。而在關(guān)鍵性3期HOPE-3臨床試驗中，Deramiocel展現(xiàn)了突破性的療效數(shù)據(jù)。近日，Capricor 發(fā)布消息稱，F(xiàn)DA已“撤回”（lifted）其于2025年7月針對該公司在研創(chuàng)新療法Deramiocel發(fā)出的完整回復(fù)函（CRL），新的審批決定預(yù)計將于今年8月22日出爐。

此外，2024年1月，Aegle Therapeutics曾公布核心管線AGLE-1021/2a期臨床數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示，頭例患者在接受單次給藥后7天內(nèi)在深度二度燒傷中表現(xiàn)出99%的上皮化。

資料顯示，AGLE-102由 Aegle 從同種異體人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞中分離出的天然 EV 組成，首 發(fā)適應(yīng)癥為營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。Aegle 將 AGLE-102 的適應(yīng)癥進一步擴展到了燒傷，并計劃進一步擴展到與遺傳蛋白缺乏有關(guān)的嚴(yán)重皮膚病中。目前，該管線正在處于 I/IIa 期臨床試驗階段。

Aruna 的 AB126  是一種未修飾的神經(jīng)衍生外泌體，具有穿越血腦屏障的天生能力，并顯示出抗炎和神經(jīng)保護特性。該候選產(chǎn)品已經(jīng)獲批 IND，目前處于 Ib/IIa 期臨床階段。據(jù)悉，Aruna正在開發(fā)利用外泌體能通過血腦屏障的特性來輸送藥物用于治療神經(jīng)退行性疾病，其已經(jīng)開發(fā)了一種可伸縮、連續(xù)的神經(jīng)元細(xì)胞產(chǎn)生外泌體的生產(chǎn)系統(tǒng)。

隨著臨床數(shù)據(jù)的持續(xù)積累與技術(shù)的不斷突破，外泌體療法的商業(yè)化進程正加速推進。除上述三大核心管線外，全球還有不少外泌體創(chuàng)新藥進入研發(fā)階段，覆蓋多個領(lǐng)域。
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