【制藥網(wǎng) 市場分析】罕見病雖單病種發(fā)病率低，但種類繁多、患者群體基數(shù)龐大，長期以來面臨治療藥物匱乏、診療難度大等困境。近年來，全球罕見病藥物市場迎來強勁增長，有數(shù)據(jù)預測，到2032年，全球罕見病藥物年銷售額有望突破4000億美元。其中強生憑借兩款產(chǎn)品，即多發(fā)性骨髓瘤藥物Darzalex、與傳奇生物合作的CAR-T療法Carvykti，成為罕見病領(lǐng)域具有代表性的企業(yè)之一。
 

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種起源于骨髓漿細胞的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，目前仍被認為難以治愈且易復發(fā)。強生的Darzalex已成為成功的骨髓瘤藥物之一，2025年營收143.51億美元，同比增長23%，是強生腫瘤板塊一大單品；值得一提的是，其皮下注射劑型的推出更是延長了該產(chǎn)品的生命周期。
 

　　2026年3月5日，強生還宣布FDA已批準Tecvayli(特立妥單抗)聯(lián)合Darzalex Faspro (達雷妥尤單抗皮下制劑)用于治療既往接受過至少一線治療(包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑)的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RR MM)成人患者。此次批準主要基于一項臨床III期結(jié)果。研究顯示，與當前標準治療相比：Tecvayli + Darzalex 聯(lián)合方案將疾病進展或死亡風險降低83%。
 

　　強生另一款罕見病產(chǎn)品，即與傳奇生物合作的CAR-T療法CARVYKTI在2025年第四季度實現(xiàn)凈銷售額約5.55億美元，全年銷售額達18.87億美元。這一數(shù)字較2024年全年的9.63億美元同比增長96%近乎翻倍。業(yè)內(nèi)表示，Tecvayli 代表強生在雙特異性抗體領(lǐng)域的重要布局。
 

　　有機構(gòu)指出，支撐CARVYKTI這一亮眼數(shù)據(jù)的核心驅(qū)動力有三：一，適應(yīng)癥的成功前移。自2024年4月獲批用于二線治療后，CARVYKTI成為BCMA靶向二線療法，拓寬了潛在患者池；二、產(chǎn)能瓶頸的突破。隨著美國Raritan生產(chǎn)基地的擴建完成，為銷售的持續(xù)增長提供了堅實的保障；三、全球商業(yè)版圖的深化。
 

　　除了強生以外，還有不少藥企在罕見病領(lǐng)域深耕并誕生代表性產(chǎn)品。如Vertex的囊性纖維化藥物Alyftrek，于2024年12月獲得FDA批準，用于治療6歲及以上在CFTR基因中至少有一種(F508del突變或其他)對Alyftrek有反應(yīng)的突變的囊性纖維化患者。福泰稱，批準的突變包含對其他CFTR調(diào)節(jié)劑療法無反應(yīng)的31種額外突變。
 

　　Alnylam的核心產(chǎn)品ATTR藥物Amvuttra(Vutrisiran)2024年銷售額達9.71億美元，2025年有望突破20億美元。Vutrisiran是一款皮下給藥的siRNA療法，基于Alnylam的增強穩(wěn)定化學(ESC)-GalNAc偶聯(lián)遞送平臺設(shè)計，增加了效力和代謝穩(wěn)定性。2025年3月美國FDA批準了Amvuttra(vutrisiran)的擴展適應(yīng)癥，治療ATTR-CM成人患者。
 

　　此外，荷蘭生物科技公司argenx，以其突破性產(chǎn)品Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)——全球獲得批準的FcRn抗體，為成人全身型重癥肌無力(gMG)患者提供了新的治療希望，迄今已獲批治療3種罕見自身免疫病，并圍繞此核心資產(chǎn)構(gòu)建了針對十余種自身免疫炎癥的臨床開發(fā)計劃，有望成為一款沖擊百億美元銷售的大單品。據(jù)悉，Vyvgart已在全球主要醫(yī)藥市場獲得批準，2024年上半年實現(xiàn)凈銷售額8.76億美元，同比增長80%。預計2024年實現(xiàn)$20億美元銷售。
 

　　全球罕見病藥物市場的強勁增長，離不開藥企的創(chuàng)新投入、技術(shù)突破以及政策的持續(xù)扶持。未來，隨著醫(yī)藥技術(shù)的進一步發(fā)展和市場需求的持續(xù)釋放，預計將有更多藥企加入罕見病藥物研發(fā)行列，推動市場持續(xù)擴容，為全球罕見病患者帶來更優(yōu)、更可及的治療方案。
 

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