【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近年來，AI制藥不斷興起，有數(shù)據(jù)顯示，截至2025年12月，全球AI制藥企業(yè)已超350家，其中國(guó)內(nèi)企業(yè)數(shù)量不少于100家，且步入成長(zhǎng)期與成熟期的企業(yè)有10余家。近日AI制藥領(lǐng)域再迎來喜訊。
 

　　3月2日，晶泰科技孵化企業(yè) ReviR 溪礫科技(下稱 “ReviR”)宣布，其小分子藥物管線 RTX-117 完成頭例受試者給藥。這標(biāo)志著由晶泰科技與 ReviR 合作發(fā)現(xiàn)的 “AI+RNA” 小分子藥物 RTX-117 正式進(jìn)入臨床開發(fā)階段，有望為腓骨肌萎縮癥(CMT)、白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病(VWM)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供治療方案。
 

　　據(jù)悉，RTX-117 結(jié)合晶泰科技的 AI+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺(tái)與 ReviR 對(duì) RNA 生物學(xué)的深入理解，由雙方合作發(fā)現(xiàn)并設(shè)計(jì)優(yōu)化，是一款從分子層面干預(yù)疾病病理通路的小分子候選藥物。其展現(xiàn)了晶泰科技 AI 藥物研發(fā)平臺(tái)的高效性與 ReviR 強(qiáng)大的管線推進(jìn)能力。
 

　　RTX-117 通過抑制異常激活的ISR通路，恢復(fù) mRNA 的正常翻譯，達(dá)到從分子根源上治療疾病的效果。該通路不僅對(duì)腓骨肌萎縮癥(CMT)、白質(zhì)消融性白質(zhì)腦病(VWM)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療至關(guān)重要，還被認(rèn)為與漸凍癥(ALS)、帕金森病(PD)、阿爾茨海默病(AD)以及腦損傷等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病密切相關(guān)。隨著其I期臨床實(shí)驗(yàn)的有序推進(jìn)，未來，RTX-117有望進(jìn)一步拓展至更多適應(yīng)癥。
 

　　晶泰科技通過廣泛參與并高效賦能高價(jià)值領(lǐng)域新藥管線的創(chuàng)新突破與臨床轉(zhuǎn)化，正持續(xù)強(qiáng)化其作為AI制藥企業(yè)的優(yōu)勢(shì)與商業(yè)化價(jià)值。近日，晶泰科技先后宣布與堯唐生物、JW制藥、維昇藥業(yè)達(dá)成合作，探索AI在藥物研發(fā)各環(huán)節(jié)的應(yīng)用落地。更早之前，東陽(yáng)光藥與晶泰科技成立合資公司，計(jì)劃投入數(shù)億元共建“AI+機(jī)器人”聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室。東陽(yáng)光藥相關(guān)人士表示，東陽(yáng)光藥與晶泰科技以合資公司形式達(dá)成戰(zhàn)略合作，而非簡(jiǎn)單項(xiàng)目授權(quán)，核心目標(biāo)是構(gòu)建長(zhǎng)期、深度綁定的技術(shù)共生關(guān)系。“傳統(tǒng)項(xiàng)目合作多局限于單點(diǎn)技術(shù)應(yīng)用，而合資公司能實(shí)現(xiàn)‘數(shù)據(jù)-模型-管線-商業(yè)化’的全鏈條協(xié)同，形成閉環(huán)迭代的AI藥物研發(fā)引擎。”
 

　　有機(jī)構(gòu)表示，傳統(tǒng)模式下，一款新藥從發(fā)現(xiàn)到上市通常需要超過十年時(shí)間和至少10億美元的投資，如今隨著AI技術(shù)的深度介入，這一格局正悄然生變，“AI模型可將化合物設(shè)計(jì)時(shí)間縮短70%，成功率提升10倍”。另有機(jī)構(gòu)也表示，AI能將從靶點(diǎn)到苗頭化合物階段的研發(fā)費(fèi)用從9400萬美元縮減至20萬美元，節(jié)省超過90%；研發(fā)周期從1年縮短至2個(gè)月，效率提升83%。
 

　　與此同時(shí)，在提升運(yùn)營(yíng)效率的同時(shí)保證科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性、深化創(chuàng)新能力，也是當(dāng)前藥企面臨的共同挑戰(zhàn)，AI在其中的應(yīng)用也正從“效率工具”向“科學(xué)工具”深化。業(yè)內(nèi)表示，AI的創(chuàng)新價(jià)值則體現(xiàn)在“Think out of the box”的能力上。傳統(tǒng)研發(fā)路徑下，化合物設(shè)計(jì)受限于已有規(guī)則和構(gòu)建模塊庫(kù)，而AI通過生成對(duì)抗網(wǎng)絡(luò)、強(qiáng)化學(xué)習(xí)等模型，能夠?qū)崿F(xiàn)由數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的自主分子設(shè)計(jì)和生成。
 

　　而上述RTX-117 臨床前數(shù)據(jù)及臨床獲批速度均超出雙方預(yù)期，再次展現(xiàn)了晶泰科技 AI 藥物研發(fā)平臺(tái)的高效性與ReviR強(qiáng)大的管線推進(jìn)能力。在RTX-117 的成功研發(fā)中，晶泰科技的AI藥物研發(fā)平臺(tái)展現(xiàn)了藥物設(shè)計(jì)能力，與ReviR的VoyageR AI平臺(tái)及其對(duì)底層疾病機(jī)制的深刻洞見結(jié)合，有望實(shí)現(xiàn)更高效的RNA翻譯調(diào)控及創(chuàng)新靶點(diǎn)開發(fā)。
 

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