【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】細(xì)胞與基因治療藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之后，全球各主要發(fā)達(dá)國(guó)家和經(jīng)濟(jì)體競(jìng)相布局的新賽道。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2025 年，基因治療領(lǐng)域已發(fā)生 9 起主要BD(含收購(gòu))事件，潛在總金額超過(guò)62億美元，禮來(lái)、Chiesi、再生元等藥企紛紛出手。
 

　　如2025 年 6 月，禮來(lái)公司宣布，將以最高 13 億美元的價(jià)格收購(gòu)上市公司 Verve Therapeutics。此次交易旨在通過(guò) Verve 公司的基因編輯療法來(lái)增強(qiáng)禮來(lái)的心血管疾病治療產(chǎn)品線。
 

　　據(jù)悉， Verve 致力于通過(guò)堿基編輯技術(shù)開發(fā)心血管疾病的預(yù)防和治療方法，實(shí)現(xiàn)一次注射，永久預(yù)防心臟病。其公布了堿基編輯療法 VERVE-102 的 Ib 期臨床試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，該療法通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送堿基編輯器(Base Editor)以永久關(guān)閉肝臟中 PCSK9 基因的表達(dá)，從而降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平，以實(shí)現(xiàn)對(duì)包括雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)在內(nèi)的心血管疾病的預(yù)防和治療。
 

　　2025年10月，意大利Chiesi Group(凱西集團(tuán))與Arbor Biotechnologies宣布達(dá)成超過(guò) 20 億美元的獨(dú)家全球合作和許可協(xié)議，合作核心是Arbor開發(fā)的針對(duì)原發(fā)性高草酸尿癥I型(PH1)的臨床階段新藥ABO-101，以及利用Arbor基因編輯平臺(tái)開發(fā)新型肝臟靶向療法的多靶點(diǎn)選擇。
 

　　據(jù)悉，ABO-101是一種一次性治療藥物，專門靶向肝臟里的 HAO1 基因，從源頭抑制草酸生成，進(jìn)而阻止那種致命的結(jié)晶堆積。目前，Arbor 已經(jīng)啟動(dòng)了 ABO-101 的 I/II 期臨床試驗(yàn)，名叫 redePHine，計(jì)劃招募 23 名患者，預(yù)計(jì) 2029 年 3 月完成主要試驗(yàn)。按合作約定，接下來(lái) Chiesi 會(huì)和 Arbor 一起推進(jìn)這項(xiàng)試驗(yàn)。
 

　　2025年10月，AviadoBio與星明優(yōu)健雙方就光遺傳學(xué)管線UGX-202的開發(fā)和商業(yè)化達(dá)成獨(dú)家選擇權(quán)及許可協(xié)議。UGX-202是一款處于臨床開發(fā)階段的腺相關(guān)病毒(AAV)基因療法，用于治療視網(wǎng)膜色素變性(RP)患者，第二種未公開的適應(yīng)癥將于年底進(jìn)入臨床階段。
 

　　2025年12月，再生元制藥和Tessera Therapeutics達(dá)成α-1抗胰蛋白酶缺乏癥基因編輯藥物合作，合作總價(jià)值達(dá)到2.75億美元。業(yè)內(nèi)表示，α-1抗胰蛋白酶缺乏癥能吸引再生元和眾多生物技術(shù)公司重金投入，原因之一就是臨床需求未被滿足，且基因治療邏輯清晰。這是一種常染色體共顯性遺傳病，主要由SERPINA1基因突變導(dǎo)致，該基因編碼的α-1抗胰蛋白酶主要由肝臟合成，功能是保護(hù)肺部組織免受中性粒細(xì)胞彈性酶的過(guò)度破壞。
 

　　2025 年基因治療領(lǐng)域的 BD 熱潮，本質(zhì)是產(chǎn)業(yè)發(fā)展到關(guān)鍵階段的結(jié)果?？鐕?guó)藥企通過(guò)并購(gòu)快速獲取創(chuàng)新技術(shù)與管線，初創(chuàng)企業(yè)憑借核心技術(shù)實(shí)現(xiàn)價(jià)值變現(xiàn)，形成 “頭部+ 新銳” 的協(xié)同發(fā)展模式。未來(lái)隨著更多頭部企業(yè)的持續(xù)投入，以及技術(shù)的迭代與產(chǎn)業(yè)成熟，基因治療藥物將真正走進(jìn)普惠醫(yī)療，開啟生物醫(yī)藥的全新紀(jì)元。
 

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