【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近年來，在兒童用藥優(yōu)先審評審批機(jī)制持續(xù)推進(jìn)下，國內(nèi)兒童藥創(chuàng)新發(fā)展越發(fā)火熱。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2025年國家藥監(jiān)局就批準(zhǔn)兒童藥138個。2026年以來，中國藥企在兒童藥領(lǐng)域又迎來了諸多新突破，覆蓋了兒童罕見病、兒童腫瘤、呼吸系統(tǒng)疾病、精神神經(jīng)障礙等領(lǐng)域。其中，還有多款產(chǎn)品獲得了 CDE/NMPA 批準(zhǔn)或 FDA 孤兒藥認(rèn)定。
 

　　如3月11日，和譽(yù)醫(yī)藥發(fā)布公告，公司的附屬公司上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的高選擇性、口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061，已獲得美國FDA授予用于治療軟骨發(fā)育不全(ACH)的罕見兒科疾病藥物資格認(rèn)定。
 

　　ACH是一種會導(dǎo)致嚴(yán)重生長及發(fā)育障礙的常染色體遺傳性罕見病，而ABSK061是和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的一種高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑。在臨床前研究中，該藥已顯示出顯著的靶點(diǎn)抑制活性、良好的藥代動力學(xué)特征以及安全性優(yōu)勢。目前，ABSK061還在開展針對3-12歲兒童ACH患者的II期臨床試驗(yàn)。
 

　　3月4日，安科生物公告，公司參股公司博生吉醫(yī)藥科技(蘇州)有限公司、博生吉安科細(xì)胞技術(shù)有限公司自主研發(fā)的PA3-17注射液新增適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，同意開展治療兒童和青少年復(fù)發(fā)/難治性T淋巴母細(xì)胞白血病/淋巴瘤的臨床試驗(yàn)。
 

　　PA3-17注射液是靶向CD7的自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，已被納入“突破性治療品種”，目前針對成人患者的關(guān)鍵性II期臨床試驗(yàn)也正在進(jìn)行中。
 

　　3月2日，泰諾麥博自主研發(fā)的重組長效抗呼吸道合胞病毒(RSV)全人源單克隆抗體——芮特韋拜單抗注射液(曾用名：TNM001注射液)，被正式納入國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)優(yōu)先審評審批程序。
 

　　據(jù)了解，芮特韋拜單抗注射液專為1歲以內(nèi)嬰兒設(shè)計(jì)，旨在預(yù)防由RSV引發(fā)的下呼吸道感染。III期臨床研究結(jié)果顯示，單次肌肉注射后，該藥物可在150天內(nèi)顯著降低嬰兒RSV下呼吸道感染發(fā)生率，對重癥保護(hù)效果尤為突出，且覆蓋整個流行季。
 

　　3月，金賽藥業(yè)自主研發(fā)的IL-1β單抗伏欣奇拜單抗(商品名：金蓓欣®)治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(sJIA)的II期臨床積極成果，并獲國際風(fēng)濕病學(xué)期刊《Rheumatology and Therapy》正式收錄。
 

　　據(jù)了解，全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(sJIA)是一種由免疫系統(tǒng)異常驅(qū)動的兒童罕見自身炎癥性疾病。II期臨床數(shù)據(jù)結(jié)果顯示，在3.0 mg/kg劑量組中，伏欣奇拜單抗治療至第28天時，達(dá)到改良ACR Pedi 30應(yīng)答率的患兒比例高達(dá)94.1%。此外，在3.0 mg/kg組的ACR Pedi 90應(yīng)答率也達(dá)到了47.1%，相較于對照組的35.3%高出了11.8% 。
 

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　　從整體來看，當(dāng)前國內(nèi)藥企在兒童藥研發(fā)方面，正聚焦高度未滿足的臨床需求、采用前沿技術(shù)平臺、注重兒童用藥的便捷性與依從性。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，這標(biāo)志著中國兒童藥創(chuàng)新已從"成人藥兒童化"邁向"專為兒童研發(fā)的源頭創(chuàng)新"新階段。未來，在政策紅利、臨床需求、技術(shù)創(chuàng)新三重動力驅(qū)動下，兒童藥研發(fā)預(yù)計(jì)還將呈現(xiàn)出更加蓬勃的發(fā)展態(tài)勢。
 

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