【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近年來(lái)，隨著我國(guó)政策對(duì)醫(yī)藥創(chuàng)新支持力度的持續(xù)增強(qiáng)，國(guó)內(nèi)藥企對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)正持續(xù)加速，同時(shí)越來(lái)越多創(chuàng)新藥也開(kāi)始獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定等國(guó)際認(rèn)可。據(jù)悉，2026年3月以來(lái)，科望醫(yī)藥、和譽(yù)醫(yī)藥、長(zhǎng)春高新等眾多藥企新藥就已獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　科望醫(yī)藥-ES014
 

　　近日，科望醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的First-in-Class藥物CD39/TGF-β雙特異性抗體ES014，正式獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療硬纖維瘤。據(jù)臨床數(shù)據(jù)顯示，ES014單藥治療硬纖維瘤的客觀緩解率(ORR)達(dá)40%，疾病控制率(DCR)實(shí)現(xiàn)100%，展現(xiàn)出優(yōu)異的單藥抗腫瘤活性；同時(shí)，該產(chǎn)品具備與PD-1抑制劑、化療等療法聯(lián)合用藥的廣闊潛力。
 

　　目前，該藥已獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展聯(lián)合PD-1抗體的II/III期臨床試驗(yàn)，在非小細(xì)胞肺癌、胃腸道間質(zhì)瘤等多種實(shí)體瘤治療中展現(xiàn)出巨大應(yīng)用前景。預(yù)計(jì)未來(lái)，該藥不僅將為硬纖維瘤這一罕見(jiàn)腫瘤治療提供新思路，更有望憑借其廣泛的實(shí)體瘤治療潛力,在腫瘤免疫治療市場(chǎng)占據(jù)核心席位。
 

　　和譽(yù)醫(yī)藥-ABSK061
 

　　3月11日，和譽(yù)醫(yī)藥發(fā)布公告，公司的附屬公司上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的高選擇性、口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061，已獲得美國(guó)FDA授予用于治療軟骨發(fā)育不全(ACH)的罕見(jiàn)兒科疾病藥物資格認(rèn)定。
 

　　ABSK061是和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的一種高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，在臨床前研究中，其已顯示出顯著的靶點(diǎn)抑制活性、良好的藥代動(dòng)力學(xué)特征以及安全性優(yōu)勢(shì)。
 

　　長(zhǎng)春高新-GenSci128片
 

　　3月10日，長(zhǎng)春高新公告，子公司長(zhǎng)春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司收到美國(guó)FDA通知，授予GenSci128片孤兒藥資格認(rèn)定，用于胰腺癌的治療。GenSci128片屬治療用化藥1類新藥，在美國(guó)新藥注冊(cè)類別“505b1”，是針對(duì)TP53Y220C突變的選擇性重激活劑，擬用于治療攜帶TP53Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤，涵蓋胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等。
 

　　本次獲得孤兒藥資格的認(rèn)定，有助于GenSci128片用于胰腺癌的治療在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)和審評(píng)過(guò)程中獲得一定的政策支持。同時(shí)，也將有利于公司拓寬業(yè)務(wù)結(jié)構(gòu)、優(yōu)化產(chǎn)品結(jié)構(gòu)，并豐富完善戰(zhàn)略領(lǐng)域產(chǎn)品線布局、提升公司核心競(jìng)爭(zhēng)力。
 

　　普眾發(fā)現(xiàn)-AMT-253
 

　　3月6日，普眾發(fā)現(xiàn)關(guān)鍵產(chǎn)品AMT-253(靶向MUC18抗體偶聯(lián)藥物ADC)被美國(guó)FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療軟組織肉瘤。
 

　　AMT-253 是一款 MUC18 靶向 ADC 藥物，根據(jù)初步臨床研究結(jié)果顯示，該藥在有效性和安全性方面均展現(xiàn)出積極信號(hào)，相較于現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療及潛在治療手段具有一定臨床優(yōu)勢(shì)，有望改善既往多線治療子宮平滑肌肉瘤患者的腫瘤緩解情況和生活質(zhì)量，為患者提供新的治療選擇。
 

　　華東醫(yī)藥-HDM2017三項(xiàng)適應(yīng)癥
 

　　華東醫(yī)藥全資子公司中美華東自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2017的膽道癌、胃癌和胰腺癌三項(xiàng)適應(yīng)癥也在3月獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　據(jù)了解，該藥是一款靶向鈣黏蛋白17(Cadherin17，LI-cadherin)的新型抗體藥物偶聯(lián)物(Antibody-drugconjugate，ADC)。臨床前研究結(jié)果顯示，HDM2017具有良好的成藥性、安全性和有效性；同時(shí)在靶點(diǎn)陽(yáng)性的結(jié)直腸癌、胰腺癌、胃癌等藥效模型中顯示出強(qiáng)大的抗腫瘤效果；在動(dòng)物試驗(yàn)中耐受性良好。
 

　　結(jié)語(yǔ)
 

　　總的來(lái)說(shuō)，國(guó)產(chǎn)新藥密集獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，是中國(guó)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)在研發(fā)效率、源頭創(chuàng)新能力、全球化布局和政策紅利等多重因素共振下的必然結(jié)果。未來(lái)，這種“國(guó)內(nèi)研發(fā)+國(guó)際認(rèn)證”的發(fā)展模式，將使中國(guó)藥企能夠同時(shí)利用中美兩國(guó)的政策紅利，進(jìn)一步加速產(chǎn)品全球化布局。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。