【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】基因編輯領域，正迅速從實驗室走向產業(yè)化前沿，成為醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)重點布局的方向。國內已有包括銳正基因、堯唐生物、輝大基因、博雅輯因、邦耀生物、瑞風生物、本導基因、啟函生物、美杰賽爾、丹瑞中國、貝斯生物、正序生物、時夕生物、篆碼生物、艾迪貝克、中因科技、舒桐醫(yī)療、益杰立科、新芽基因等在內的50多家企業(yè)布局，且不斷迎來新進展。
 

　　如2025年4月16日，銳正基因宣布，其自主研發(fā)的安全實現(xiàn)飽和藥效的體內PCSK9基因編輯產品ART002，在治療雜合子家族性高膽固醇血癥(HeFH)的IIT臨床試驗中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)基線(>6mM)受試者的24周隨訪。臨床數(shù)據(jù)顯示：ART002在這些受試者實現(xiàn)了目標蛋白PCSK9敲除的飽和藥效并維持穩(wěn)定，同時安全有效地降低了LDL-C濃度，平均降幅達56%，個體最高達70%，且維持穩(wěn)定。
 

　　堯唐生物(YolTech Therapeutics)研發(fā)的一款靶向PCSK9基因的體內堿基編輯藥物YOLT-101注射液臨床試驗申請于今年4月獲正式受理。該產品其采用腺嘌呤堿基編輯器YolBE®與新型脂質納米顆粒(LNP)遞送系統(tǒng)。有別于傳統(tǒng)CRISPR/Cas9技術依賴的DNA雙鏈斷裂機制，YolBE®能夠在避免DNA雙鏈斷裂的情況下完成單堿基精確編輯。通過臨床前研究驗證，該技術在顯著降低染色體異常及脫靶風險的同時，展現(xiàn)出優(yōu)異的基因組編輯安全性。這種安全性優(yōu)勢使其在心血管疾病等常見病癥的治療中更具應用潛力。
 

　　此外，邦耀生物的BRL-101是一款依托邦耀生物自主研發(fā)的造血干細胞平臺(ModiHSC)開發(fā)的基因治療產品，適應癥為輸血依賴型β-地中海貧血，即將進入II期臨床階段。瑞風生物的RM-001是其自主研發(fā)的用于治療TDT的自體造血干細胞基因編輯產品。RM-001利用CRISPR/Cas基因編輯技術修飾γ-珠蛋白啟動子，激活人體內天然胎兒血紅蛋白合成，使紅細胞恢復正常生理功能并擺脫輸血，達到單次給藥治β-地貧的目的。目前RM-001正在I期臨床中進行研究。博雅輯因的ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干細胞注射液，是一款自體的、體外基因編輯細胞療法，用于治療TDT，正處于I期臨床研究階段……
 

　　國內基因編輯產業(yè)的快速發(fā)展，背后是技術的持續(xù)迭代與突破。業(yè)內表示，基因編輯工具技術經(jīng)歷了ZFNs技術、TALENs技術、CRISPR技術的三代更新迭代發(fā)展，基因編輯的效率、精確度和便利性都有了顯著的提高。
 

　　隨著企業(yè)臨床進展的不斷突破和技術的持續(xù)迭代，國內基因編輯領域的產業(yè)化前景日益清晰。一方面，基因編輯技術在單基因遺傳病、癌癥、心血管疾病等領域的應用不斷深入，有望解決傳統(tǒng)治療手段難以攻克的醫(yī)學難題，市場需求空間巨大；另一方面，國內企業(yè)已形成從技術研發(fā)、產品開發(fā)到臨床轉化的完整產業(yè)鏈布局，50 余家企業(yè)的 “集群效應” 不僅提升了我國在全球基因編輯領域的競爭力，也為行業(yè)創(chuàng)新提供了充足動力。
 

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